三庚酸酯或可治疗1型转运体原因综合征

小脑细胞内紊乱的机制与症状精细，由于许多关键问题仍然尚相符，所以用药较为困难。出现异常情况下，是小脑能量细胞内的主要提炼。1型游离瑕疵综合征（G1D）由于SLC2A1基因的突变，最终致使小脑内释放出来减少。

G1D常表现为小脑瘤发烧与小运动控制棘波。都有的是，在G1D果蝇静态之中，G1D一第四部重要大脑功能瑕疵，常独立于血小脑屏障特别的GLUT1游离精神上，而上升小脑组织内浓度可以减缓症状。作者指出这些发现或许与全人类G1D疾病特别，因此可以正试图发展遏制小脑流入或提供有效替代底物的用药方法。

目前用作G1D的小脑瘤饮食习惯疗法，仅能减缓2/3病患的运动精神上或小脑瘤发烧，而且并非尤其低剂量。有科学研究推测，与生酮饮食习惯用药作法相反的，如三庚酸甘油等钙则会通过回补反应，足量TCA（三羧酸可逆）的之中间转化，从而起作用。

因此来自德克萨斯的学校东南医学之中心的科学研究者们，全面开展非商业性、开放标签第四部的临床科学研究，对三庚酸甘油用药方法进行检验。科学研究结果在线刊登于8月11日的JAMA Neuro月刊上。

科学研究一共划入14名尚未接受生酮饮食习惯用药的1型游离瑕疵综合征的学龄前与。干预策略为，在测试者日常饮食习惯之中足量食品级三庚酸甘油。

由于大多小脑瘤发烧不明显，病患或家属的感觉不足以用作检验。因此，科学研究者适用定量小运动控制、大脑犯罪学、血液比对、小脑细胞内率的核磁一共振定期检查等策略。

科学研究推测，1名测试者（7%）没有出现棘波；而其他测试者在应用领域三庚酸甘油后，棘波降幅逾70%，大部分病患大脑潜意识表现以及小脑细胞内率上升。11名病患（78%），曾一度适用三庚酸脂后尚未出现病症。3名测试者（21%）表现为胃肠道症状，1（7%）名测试者用药之中断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病患的主要大脑功能产生有利制约。另外，科学研究的辨别测试方法可以构成一个重要的构建，来检验细胞内性小脑病（之中间细胞内转化精神上）的用药方法。

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撰稿： neuro207